Nghiên cứu lâm sàng trên người – Những điều cần biết trước khi tham gia – Phần 3

7. Tổ chức được tiến hành nghiên cứu lâm sàng trên người

   Các nghiên cứu lâm sàng trên người gây ra những ảnh hưởng trực tiếp sức khỏe và tính mạng người tham gia vào nghiên cứu. Do đó, chỉ có một số ít những tổ chức, cơ quan đảm bảo những tiêu chuẩn khắt khe được cấp phép để tiến hành các nghiên cứu lâm sàng trên người.

   Ngoài ra, ở các nước phát triển luôn có một Hội đồng Thẩm định (Institutional Review Board – IRB) chịu trách  nhiệm kiểm định, cấp phép cho các tổ chức tiến hành nghiên cứu lâm sàng. Hội đồng tập hợp các chuyên gia lâu năm trong lĩnh vực thuốc, điều trị bệnh, thống kê sinh học… để đảm bảo những quyết định đưa ra bảo đảm các vấn đề sức khỏe, quyền lợi của tình nguyện viên.

8. Nơi nào các nghiên cứu lâm sàng tiến hành

   Các nghiên cứu lâm sàng nhận tài trợ từ công ty dược, chính phủ, tổ chức phi chính phủ. Những nhà tài trợ cho nghiên cứu lâm sàng sẽ quyết định nơi tiến hành nghiên cứu lâm sàng thông thường bệnh viện, trung tâm y tế lớn. Tất cả các trung tâm này đều phải đáp ứng được những tiêu chuẩn nghiêm ngặt.

Quy trình thử nghiệm lâm sàng thuốc trên người

9. Thất bại nghiên cứu lâm sàng đã từng xảy ra trong lịch sử nghiên cứu và phát triển thuốc

    Mặc dù, nghiên cứu được tiến hành và giám sát bởi nhiều chuyên gia giàu kinh nghiệm trong lĩnh vực thuốc, nhưng trong lịch sử ngành y đã xảy ra những “tai nạn nghiên cứu” gây ra những cái chết thương tâm đối với những tình nguyện viên. Dưới đây, chúng tôi trình bày một vài câu chuyện về thất bại trong nghiên cứu lâm sàng như một lời nhắc nhở đối vối những người mong muốn tham gia nghiên cứu lâm sàng về những vấn đề sức khỏe họ có thể phải đối mặt.

   Vào tháng 6 năm 1993, Viện Y tế Quốc gia của Mỹ (National Institue of Health) tiến hành nghiên cứu lâm sàng thuốc Fialuridine, một loại Thymidine analog có khả năng chống lại vi rút Hepatitis B. Tại thời điểm đó, đây được xem như một loại thuốc mới đầy hứa hẹn trong việc điều trị viêm gan B. Tuy nhiên nghiên cứu này đã thất bại, gây ra cái chết cho hàng loạt tình nguyện viên tham gia. Sau khi phát hiện tình trạng bất thường trên các tình nguyện viên, các nhà nghiên cứu đã ngay lập tức dừng việc điều trị bằng thuốc Fialuridine, tiến hành các biện pháp chăm sóc y tế đặc biệt.  Tuy nhiên, bảy tình nguyện viên có diễn biến bệnh đặc biệt nghiêm trọng, năm trong số đó đã qua đời, hai người còn lại bắt buộc phải cấy ghép gan để duy trì mạng sống [1].  Trước khi tiến hành kiểm tra trên người, Fialuridine đã được kiểm tra trên rất nhiều loài động vật khác nhau bao gồm chuột, chó, khỉ, chuột chũi, với liều dùng cao hơn hàng trăm lần liều dùng được thử nghiệm trên người không gây bất kì độc tính nào [2]. Tuy nhiên, một thực tế rằng chỉ khi thuốc được thử trực tiếp trên người mới có thể trả lời được câu hỏi “có hay không độc tính của thuốc trên cơ thể người”. Trong từ 2 đến 4 tuần đầu tiên tình nguyện viên được điều trị bằng Fialuridine, không xuất hiện bất kì biểu hiện bất thường trong bài kiểm tra sức khỏe. Tuy nhiên, đến tuần điều trị thứ 13 tình nguyên viên đột ngột xuất hiện những tổn thương gan nghiêm trọng. Những nghiên cứu sau khi “tai nạn y khoa” xảy ra chỉ ra rằng việc sử dụng Fialuridine trong một thời gian dài gây ra những tổn thương về gan không thể phục hồi [3].

    Một trường hợp khác về thất bại nghiên cứu lâm sàng thuốc trên người là TGN1412, một loại kháng thể được phát triển để điều trị các bệnh tự miễn. Sau khi tập hợp đầy đủ dữ liệu về nghiên cứu tiền lâm sàng về TGN1412 (bao gồm nghiên cứu trên các loài động vật) đã xác định loại thuốc này an toàn và hiệu quả trong điều trị, bệnh viện Northwick, Luân Đôn, Anh quyết định tiến hành thử nghiệm thuốc trên sáu tình nguyện viên khỏe mạnh. Chỉ vài phút sau khi được truyền liều đầu tiên (liều thấp hơn liều dùng an toàn trên động vật 500 lần) tất cả các tình nguyện viên đều rơi vào tình trạng đặc biệt nguy hiểm, ngay lập tức được cấp cứu, được chuyển sang đơn vị chăm sóc đặc biệt [4].

    Trong năm 2017, ghi nhận 25 trường hợp thất bại trong nghiên cứu lâm sàng thuốc [5].

    Những ví dụ trên đây cho thấy rằng mặc dù nghiên cứu thuốc cho kết quả an toàn và hiệu quả trong giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng trên động vật, tuy nhiên dược động học của thuốc có thể thay đổi khi sử dụng trên người. Do đó, những nghiên cứu lâm sàng trên người luôn luôn tồn tại những nguy cơ đến sức khỏe của tình nguyên viện. Trước khi chấp nhận tham gia vào những nghiên cứu lâm sàng bạn cần suy nghĩ một cách cẩn thận.

Mời xem thêm:

Nghiên cứu lâm sàng trên người – những điều cần biết trước khi tham gia – phần 1

Nghiên cứu lâm sàng trên người – những điều cần biết trước khi tham gia – phần 2

Quy trình nghiên cứu phát triển thuốc

Chịu trách nhiệm thông tin: Th.S Trần Thị Hồng Loan

Cố vấn khoa học: TS. Nguyễn Hồng Vũ

Tài liệu tham khảo

https://www.fda.gov/ForPatients/ClinicalTrials/ClinicalvsMedical/ucm20041761.htm

https://www.nia.nih.gov/health/clinical-trials-benefits-risks-and-safety

http://www.rochester.edu/ohsp/subject/volunteeringForClinicalTrial.html

[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK232082/

[2] Richardson FC, Engelhardt JA, Bowsher RR. Fialuridine accumulates in DNA of dogs, monkeys, and rats following long-term oral administration. Proc Natl Acad Sci U S A 1994; 91:12003-7

[3] McKenzie R, Fried MW, Sallie R, Conjeevaram H, Di Bisceglie AM, Park Y, et al. Hepatic failure and lactic acidosis due to fialuridine (FIAU), an investigational nucleoside analogue for chronic hepatitis B. N Engl J Med 1995;333:1099-105

[4] Attarwala H, TGN1412: From Discovery to Disaster. J Young Pharm 2: 332-336.

[5]https://www.genengnews.com/the-lists/25-clinical-failures-of-q1-2017/77900897